Tiede

Kohutut geenisakset auttoivat pysäyttämään Huntingtonin taudin etenemisen hiirillä

Parantumatonta aivorappeumasairautta voitaisiin tulevaisuudessa ehkä hoitaa saksimalla perimästä pois yksi geeni.

Huntingtonin tauti on vaikea, perinnöllinen keskushermoston rappeumasairaus, joka johtaa lopulta kuolemaan. Se aiheutuu virheestä huntingtiini-nimistä valkuaisainetta ohjelmoivassa geenissä.

Jos vanhemmista jompikumpi kantaa tätä viallista geeniä, lapsella on 50 prosentin todennäköisyys periä geeni ja sairastua. Kaikki virheellisen geenin perineet sairastuvat, jos elävät riittävän pitkään.

Nyt kiinalaistutkijat ovat onnistuneet pysäyttämään sairauden etenemisen laboratoriohiirissä.

Hiiriin oli istutettu ihmisen mutatoitunut huntington-geeni, ja ne alkoivat sairastua noin yhdeksän viikon ikäisinä. Tutkijat kuitenkin onnistuivat saksimaan tuon geenin pois, jolloin taudin eteneminen pysähtyi.

Hiiristä ei tullut enää tavallisen veroisia, mutta niiden motoriset kyvyt silti parantuivat.

Tutkijat käyttivät geenisaksiksi sanottua menetelmää, niin sanottua Crispr-Cas9 -muokkausta. Se on tehokas tapa dna:n leikkaamiseen ja liimaamiseen. Sillä voidaan hyvin tarkasti poistaa ja muokata jopa yksittäisiä geenejä.

Leikkaavat entsyymit kuljetettiin oikealle alueelle hiiren aivoissa viruksen kyydissä. Tätä menetelmää käytetään yleisesti geeniterapiassa.

Virus pääsee sisään aivosoluihin ja leikkausentsyymit poistivat tyvitumakkeen alueelta huntington-geenit kokonaan. Sairaus vaurioittaa juurikin motorisia kykyjä säätelevää tyvitumaketta.

Hiirten aivoista saksittiin pois siis sekä normaali että viallinen huntington-geeni. Yhdysvaltalaisen Emoryn yliopiston aiempi tutkimus on osoittanut, että yli neliviikkoiset hiiret eivät tarvitse huntington-geeniä laisinkaan.

Kenties ihmiseltäkin voitaisiin yksinkertaisesti saksia molemmat geenit pois, jolloin hoitoa ei tarvitsisi räätälöidä yksilöllisesti jokaisen potilaan perimään.

Vielä ei kuitenkaan tiedetä, kuinka turvallista on leikellä aivosolujen dna:ta. Siksi menetelmää täytyy testata äärimmäisen huolellisesti ennen kuin sen kokeilemisesta oikeilla potilailla on toivoakaan, korostaa yksi tutkijoista, genetiikan professori Xiao-Jiang Li tiedotteessa.

Tutkimuksen julkaisi Journal of Clinical Investigation.

    Seuraa uutisia tästä aiheesta

  • geenitekniikat
  • perimä
  • Dna
  • Tiede
  • Niko Kettunen

Kommentit

    Ei vielä kommentteja. Kirjoita ensimmäinen.

    Näytä lisää
    Luetuimmat
    1. 1

      Yhdysvaltain senaatti kaatoi yhdellä äänellä Obamacaren ”laihan kumouksen” – McCain taas ratkaisijoiden joukossa

    2. 2

      Trumpin uuden viestintäjohtajan alatyylinen vuodatus vei Valkoisen talon sisäiset riidat uudelle tasolle – haukkui kansliapäällikköä ”skitsoksi” ja uhkasi erottaa kaikki alaisensa

    3. 3

      Professori Markku Kivinen: Putin lähetti lehdistötilaisuudessa piiloviestin Suomelle

    4. 4

      Seksuaaliseen häirintään törmää Helsingissä kaikkialla

    5. 5

      Kymmenet arvokkaat huvilat rapistuvat Helsingin käsiin, koska kaupunki ei ole pystynyt kunnostamaan tai myymään niitä

    6. 6

      23-vuotiaalla Jami Särkisellä on kaksi tyttöystävää ja hän nauttii siitä niin, ettei yksiavioisuuteen ole paluuta – Polyamoria eli monisuhteisuus yleistyy

    7. 7

      ”Lapsena silvottu nainen ei välttämättä tiedä, miltä sukuelimien tulisi näyttää” – Britanniassa silpomisesta saa kovan rangaistuksen, Suomessa ei ole edes silpomista koskevaa lakia

    8. 8

      Suomalaislapsilta vaaditaan liikaa itsenäisyyttä – Ranskassa pikku koululaisten ei tarvitse viettää iltapäiviään yksin

    9. 9

      Vuoden parhaassa nuortenelokuvassa on muskeleita, räjähtäviä taloja ja feministinen sankari, jollaista satavuotias Suomi kipeästi kaipaa

    10. 10

      Olen nähnyt miehiä tyydyttämässä itseään metron penkillä ja uimahalleissa – ei ole Sompasaunan vika, jos lauteilla irstaillaan

    11. Näytä lisää
    1. 1

      23-vuotiaalla Jami Särkisellä on kaksi tyttöystävää ja hän nauttii siitä niin, ettei yksiavioisuuteen ole paluuta – Polyamoria eli monisuhteisuus yleistyy

    2. 2

      Professori Markku Kivinen: Putin lähetti lehdistötilaisuudessa piiloviestin Suomelle

    3. 3

      Treffailussa on edelleen yksi kammottavan vanhanaikainen piirre: Deiteillä nainen odottaa miehen hoitavan kaiken

    4. 4

      Olen nähnyt miehiä tyydyttämässä itseään metron penkillä ja uimahalleissa – ei ole Sompasaunan vika, jos lauteilla irstaillaan

    5. 5

      Näin suomalaiset yrittävät petkuttaa Kelaa – viime vuonna kiinni jäi lähes pari tuhatta huijaria, keskimääräinen vedätys 4 200 euroa

    6. 6

      Huumeita myydään avoimesti Helsingin Torkkelinmäellä – HS vieraili puistossa, jossa huumekauppa asukkaiden mukaan rehottaa

    7. 7

      Niinistö ja Putin kävivät oopperassa Putinin Suomen-vierailun päätteeksi – faniseurue kiljahteli ja heilutti Venäjän lippua, kun he näkivät vilauksen Putinista katsomossa

    8. 8

      Putin arvosteli USA:ta Punkaharjulla: ”On mahdotonta sietää loputtomiin häikäilemättömyyttä maatamme kohtaan” – Niinistö sanoi vastaan venäläistoimittajalle

    9. 9

      Poliisilta erikoinen kirje savonlinnalaisille – Miksi kaupunkilaisten pitäisi välttää parvekkeilla oloa Putinin vierailun aikana?

    10. 10

      Presidentti Niinistö esitti onnistuneesti jäyhää länsisuomalaista äijää – samalla hän viestitti Putinille, että Suomi kuuluu länteen

    11. Näytä lisää
    1. 1

      Pikkupojat surmasivat 4-vuotiaan leikkitoverinsa, väitti Ruotsin poliisi vuonna 1998 – ”Tapaus Kevinin” esitutkinta-aineisto tuli vihdoin julki, ja lähes kaikki siinä viittaa veljesten syyttömyyteen

    2. 2

      23-vuotiaalla Jami Särkisellä on kaksi tyttöystävää ja hän nauttii siitä niin, ettei yksiavioisuuteen ole paluuta – Polyamoria eli monisuhteisuus yleistyy

    3. 3

      Lilli Pukka, 28, on ollut ilman parisuhdetta 10 vuotta ja järjestää ”mää-juhlat” juhlistaakseen sitä – tyytyväiset sinkut voidaan kuitenkin kokea itsekkäinä tai jopa uhkana, sanoo asiantuntija

    4. 4

      Sompasaunassa on ahdasta, alastonta ja aitoa – ”Helsinki on paljon siistimpi kuin Tukholma”

    5. 5

      Ruokatoimittaja ja viestintäyrittäjä Elina Jyväs kuoli 40-vuotiaana

    6. 6

      Lappiin matkalla oleva kaupunkifillari hämmensi Hämeenlinnassa – ”Mies otti valokuvia ja uhkasi lähettää ne poliisille”

    7. 7

      Mies tyydytti itseään sekasaunassa, toinen kommentoi naisten vartaloita – seksuaalinen häirintä varjostaa Sompasaunaa

    8. 8

      ”Naamat” on kuin tuhannen ihmisen kotibileet – Tältä näyttää festivaalilla, joka suututti Sami Hedbergin managerin ja jonka liput myytiin loppuun ennen kuin esiintyjiä oli edes julkistettu

    9. 9

      Jos alamme tuomita toisiamme kuvottavien mutta yksityisiksi tarkoitettujen sanomisten vuoksi, olemme matkalla takaisin keskiajalle

    10. 10

      Shanghaissa mitattiin korkein lämpötila 145 vuoteen – Kiinassa on niin kuuma, että ihmiset ovat alkaneet tapella ja panda vaipui transsiin

    11. Näytä lisää