Valikko
Tiede

Kohutut geenisakset auttoivat pysäyttämään Huntingtonin taudin etenemisen hiirillä

Parantumatonta aivorappeumasairautta voitaisiin tulevaisuudessa ehkä hoitaa saksimalla perimästä pois yksi geeni.

Huntingtonin tauti on vaikea, perinnöllinen keskushermoston rappeumasairaus, joka johtaa lopulta kuolemaan. Se aiheutuu virheestä huntingtiini-nimistä valkuaisainetta ohjelmoivassa geenissä.

Jos vanhemmista jompikumpi kantaa tätä viallista geeniä, lapsella on 50 prosentin todennäköisyys periä geeni ja sairastua. Kaikki virheellisen geenin perineet sairastuvat, jos elävät riittävän pitkään.

Nyt kiinalaistutkijat ovat onnistuneet pysäyttämään sairauden etenemisen laboratoriohiirissä.

Hiiriin oli istutettu ihmisen mutatoitunut huntington-geeni, ja ne alkoivat sairastua noin yhdeksän viikon ikäisinä. Tutkijat kuitenkin onnistuivat saksimaan tuon geenin pois, jolloin taudin eteneminen pysähtyi.

Hiiristä ei tullut enää tavallisen veroisia, mutta niiden motoriset kyvyt silti parantuivat.

Tutkijat käyttivät geenisaksiksi sanottua menetelmää, niin sanottua Crispr-Cas9 -muokkausta. Se on tehokas tapa dna:n leikkaamiseen ja liimaamiseen. Sillä voidaan hyvin tarkasti poistaa ja muokata jopa yksittäisiä geenejä.

Leikkaavat entsyymit kuljetettiin oikealle alueelle hiiren aivoissa viruksen kyydissä. Tätä menetelmää käytetään yleisesti geeniterapiassa.

Virus pääsee sisään aivosoluihin ja leikkausentsyymit poistivat tyvitumakkeen alueelta huntington-geenit kokonaan. Sairaus vaurioittaa juurikin motorisia kykyjä säätelevää tyvitumaketta.

Hiirten aivoista saksittiin pois siis sekä normaali että viallinen huntington-geeni. Yhdysvaltalaisen Emoryn yliopiston aiempi tutkimus on osoittanut, että yli neliviikkoiset hiiret eivät tarvitse huntington-geeniä laisinkaan.

Kenties ihmiseltäkin voitaisiin yksinkertaisesti saksia molemmat geenit pois, jolloin hoitoa ei tarvitsisi räätälöidä yksilöllisesti jokaisen potilaan perimään.

Vielä ei kuitenkaan tiedetä, kuinka turvallista on leikellä aivosolujen dna:ta. Siksi menetelmää täytyy testata äärimmäisen huolellisesti ennen kuin sen kokeilemisesta oikeilla potilailla on toivoakaan, korostaa yksi tutkijoista, genetiikan professori Xiao-Jiang Li tiedotteessa.

Tutkimuksen julkaisi Journal of Clinical Investigation.

    Seuraa uutisia tästä aiheesta

  • geenitekniikat
  • perimä
  • Dna
  • Tiede
  • Niko Kettunen

Kommentit

    Ei vielä kommentteja. Kirjoita ensimmäinen.

    Näytä lisää
    Luetuimmat
    1. 1

      Jos alamme tuomita toisiamme kuvottavien mutta yksityisiksi tarkoitettujen sanomisten vuoksi, olemme matkalla takaisin keskiajalle

    2. 2

      ”Boksi” esti nukkumisen ja kuulustelijan sylki lensi – Ageeda Paavel muistaa tarkkaan, mitä KGB:n edeltäjä teki hänelle teinityttönä Tallinnan synkimmässä kellarissa kesällä 1946

    3. 3

      Pikkupojat surmasivat 4-vuotiaan leikkitoverinsa, väitti Ruotsin poliisi vuonna 1998 – ”Tapaus Kevinin” esitutkinta-aineisto tuli vihdoin julki, ja lähes kaikki siinä viittaa veljesten syyttömyyteen

    4. 4

      ”Naamat” on kuin tuhannen ihmisen kotibileet – Tältä näyttää festivaalilla, joka suututti Sami Hedbergin managerin ja jonka liput myytiin loppuun ennen kuin esiintyjiä oli edes julkistettu

    5. 5

      Suunnitteletko budjettimatkaa? Hintavertailu kertoo, missä on nyt edullista lomailla

    6. 6

      Kehäradan lipunmyynti on ajoittain ruuhkautunut Helsinki-Vantaalla – ”Oli säälittävää nähdä turhautuneet ulkomaalaiset ja kärsimättömät suomalaiset yhden lippuautomaatin edessä”

    7. 7

      Dna-testi voi paljastaa sukusalaisuuksia satojen vuosien takaa – Laurin jälkeläisille selvisi, että he eivät polveudukaan Laurista

    8. 8

      Kolmen päivän katkaisuhoito ei riitä koko kesän jatkuneen tissuttelun lopettamiseen – tuntuu, että puolisoni on jätetty heitteille

    9. 9

      Trump: Minulla on tarvittaessa ”täydelliset armahdusvaltuudet” – tutkijat kyseenalaistavat

    10. 10

      Willehardt Gröhn, 18, rakentaa näyttäviä pyöriä, koska haluaa jotain, mitä muilla ei ole – pyöräbuumin villitsemissä kaupungeissa pyörä on muotiasuste

    11. Näytä lisää
    1. 1

      Pikkupojat surmasivat 4-vuotiaan leikkitoverinsa, väitti Ruotsin poliisi vuonna 1998 – ”Tapaus Kevinin” esitutkinta-aineisto tuli vihdoin julki, ja lähes kaikki siinä viittaa veljesten syyttömyyteen

    2. 2

      Dna-testi voi paljastaa sukusalaisuuksia satojen vuosien takaa – Laurin jälkeläisille selvisi, että he eivät polveudukaan Laurista

    3. 3

      Taiteilija Miina Äkkijyrkkä syytti norjalaistaiteilijaa kopioinnista ja vaati 118 000 euron korvauksia – Tekijänoikeusneuvosto katsoi teokset parodioiksi

    4. 4

      Jos alamme tuomita toisiamme kuvottavien mutta yksityisiksi tarkoitettujen sanomisten vuoksi, olemme matkalla takaisin keskiajalle

    5. 5

      Merkillinen välikohtaus Itämerellä ihmetyttää – se liittynee Venäjän lisääntyneeseen uhoon

    6. 6

      Rintasyövästä kertaalleen parantuneen Astrid Swanin syöpä on uusiutunut

    7. 7

      Kolmen päivän katkaisuhoito ei riitä koko kesän jatkuneen tissuttelun lopettamiseen – tuntuu, että puolisoni on jätetty heitteille

    8. 8

      Erin Dillon menetti kaksi lastaan huumeiden takia, mutta haaveilee silti yhä huumeista – HS:n reportaasi valkoisten kerjäläisten kaupungista, jossa huumepussit toimitetaan kotioven eteen

    9. 9

      Onko Helsinki kupla, jota muu Suomi ei ymmärrä? ”Osa muualla asuvien Helsinki-kritiikistä voi olla ihmettelyä sen äärellä, mihin ei itsellä ole mahdollisuutta”

    10. 10

      Olen pian taloudellisesti riippuvainen poikaystävästäni opintotuki­uudistuksen takia – ja se tuntuu nöyryyttävältä

    11. Näytä lisää
    1. 1

      Elävien kuolleiden kaupungilta näyttävän Daytonin ruumishuoneelta on tila loppu – Yhdysvaltoja riivaa historian pahin huume-epidemia, ja yliannostuksia ottavat niin eläkeläiset kuin lapsetkin

    2. 2

      Ole oma kesäheilasi: Näin masturboit, jos sinulla on penis

    3. 3

      Asuntopula ajaa nuoria aikuisia Inarin metsiin – Kaisa Tikka peseytyy purossa ja käyttää jääkaappinaan kivenkoloa

    4. 4

      Joka kolmas muistisairaus voitaisiin ehkäistä korjaamalla elintapoja – tutkijat tunnistivat yhdeksän vaaran paikkaa, jotka altistavat dementioille eri elämänvaiheissa

    5. 5

      Australialaisnainen soitti hätänumeroon Yhdysvalloissa, paikalle tullut poliisi ampui hänet – omaiset vaativat vastauksia surmasta

    6. 6

      Lilli Pukka, 28, on ollut ilman parisuhdetta 10 vuotta ja järjestää ”mää-juhlat” juhlistaakseen sitä – tyytyväiset sinkut voidaan kuitenkin kokea itsekkäinä tai jopa uhkana, sanoo asiantuntija

    7. 7

      Maistamaan pakottaminen vain pahentaa lapsen nirsoilua, ja sipulin piilottaminen ruokaan on epäreilua – lastenpsykiatri neuvoo, miten valikoivan lapsen voi saada syömään

    8. 8

      Onko Helsinki kupla, jota muu Suomi ei ymmärrä? ”Osa muualla asuvien Helsinki-kritiikistä voi olla ihmettelyä sen äärellä, mihin ei itsellä ole mahdollisuutta”

    9. 9

      Tällainen on Helsingin kallein vuokrakämppä: huoneita 11, neliöitä 500, vuokra 25 000 euroa kuussa

    10. 10

      Lipunmyynti lähijunissa loppui aikoja sitten, mutta 22 asemaa on edelleen ilman automaattia – Mitä tekee konduktööri, joka ei saa enää myydä lippuja?

    11. Näytä lisää