Alzheimerin taudin tutkimuksessa on tehty pitkään ja hartaasti odotettu läpimurto. Syöpälääke beksaroteeni alensi Alzheimerin taudin hiirimalleissa aivojen liukoisia beta-amyloiditasoja sekä amyloidiplakkien määrää ällistyttävän nopeasti, minkä seurauksena hiirten muisti ja toimintakyky kohenivat.

"Tulokset ovat erittäin lupaavia", sanoo akatemiatutkija Mikko Hiltunen Itä-Suomen yliopistosta. "Ne osoittavat, että liukoisen beta-amyloidin väheneminen parantaa muistia ja toimintakykyä."

Rohkaisevinta löydössä on se, että lääke on jo olemassa ja saanut myyntiluvan T-solulymfooman pitkälle edenneen vaiheen hoitoon. Hiltusen mukaan lääke voi hyvinkin osoittautua myöhemmin käyttökelpoiseksi myös ihmisillä, mutta potilaat on valittava tarkoin. "Kaikki eivät välttämättä lääkkeestä hyödy."

Case Western -yliopistossa tehty odottamaton löytö oli perustutkimusta, jossa tarkasteltiin kolesterolia kuljettavan apolipoproteiini E:n (ApoE) osuutta Alzheimerin taudissa.

Tutkimusta johtaneen Gary Landrethin ryhmä havaitsi jo vuonna 2008, että ApoE poistaa Alzheimerin taudille tunnusomaisia beta-amyloidiplakkeja. Koska beksaroteenin tiedettiin aktivoivan ApoE:tä tuottavaa geeniä ja lisäävän näin ApoE:n määrää myös aivoissa, ryhmä halusi katsoa millaisia vaikutuksia sillä olisi Alzheimerin tautiin.

Tutkijat antoivat beksaroteenia Alzheimerin hiirimalleille, joille on geneettisesti aikaansaatu Alzheimerin taudin kannalta keskeisiä muutoksia, kuten aivoihin kertyviä beta-amyloidiplakkeja. Vaikutukset olivat ällistyttäviä. Lääke vähensi amyloidin määrää hiirten aivoissa 25 prosenttia vain kuudessa tunnissa. Kolmessa vuorokaudessa amyloidin määrä väheni puoleen, ja kaiken kaikkiaan vähennys oli 75 prosenttia.

Beta-amyloidin aleneminen johti hiirillä myös Alzheimerin taudin oireiden nopeaan lievenemiseen. Jos normaaleille hiirille annetaan vessapaperisilppua, ne alkavat heti rakentaa pesää.

Alzheimerhiiret eivät kuitenkaan reagoi silppuun mitenkään, ilmeisesti koska ne eivät muista mitä sillä pitäisi tehdä. Kolmen vuorokauden kuluttua beksaroteenin antamisesta alzheimerhiiretkin aloittivat jälleen pesänrakennuksen.

Hoidon soveltamisen ihmisiin tekee ongelmalliseksi hiirtä monimuotoisempi geneettinen taustamme. Ihmisillä esiintyy ApoE:stä kolme muotoa: ApoE2, ApoE3 ja ApoE4. Näistä ApoE4 on ollut paljon esillä alzheimertutkimuksessa, sillä sen tiedetään altistavan Alzheimerin taudille.

Jos ihmisellä on ApoE4 muunnos, beksaroteeni lisäisi myös sen tasoja, ja se saattaisi jopa pahentaa taudin oireita. Siksi kliinisissä jatkotutkimuksissa on ensin selvitettävä, onko beksaroteeni soveltuva Alzheimerin tautipotilaille ja mille potilasryhmille hoito parhaiten soveltuu.

Vaikka Hiltusen mukaan lääke ei kaikille potilasryhmille sopisikaan, löytö vahvistaa edelleenkin beta-amyloidin keskeistä roolia Alzheimerin taudin terapiakohteena ja antaa suunnan sille, minne tutkimuksen voimavaroja kannattaa jatkossa kohdistaa.

Tutkimuksen julkaisi Science.