Kotimaa    |   HS-analyysi

Yksi suomalaislapsi sairastaa kuolemaan johtavaa harvinaista sairautta – Lääketehtaan hinta hipoo tähtitieteellisiä summia, ja Suomelle tämä ei käy

Terveydenhuollon palveluja linjaava neuvosto teki samanlaisen ratkaisun kalliista lääkkeestä jo toisen kerran. Se olikin ehkä viesti lääketehtaille: mikä tahansa hintapyyntö ei mene läpi.

Vakavasti sairas vauva voi saada Suomessa kallista lääkettä – mutta vain jos se halpenee olennaisesti. Näin linjasi Palveluvalikoimaneuvosto (Palko) juhannuksen alla.

Päätös koski uutta täsmälääkettä erittäin harvinaiseen sairauteen, jolla on pitkä nimi: lysomaalisen happaman lipaasin puutos. Periytyvässä sairaudessa yksi ihmisen entsyymeistä ei toimi, minkä takia rasvoja kertyy maksaan, verisuoniin ja muihin kudoksiin.

Sairautta on kahta muotoa. Ensimmäinen alkaa pian syntymän jälkeen ja johtaa usein kuolemaan ennen lapsen yksivuotispäivää, Terveyskirjasto kertoo. Toinen muoto alkaa myöhemmin lapsuudessa.

Täsmälääke sairauteen nimeltä sebelipaasi alfa hyväksyttiin myyntiin Euroopassa vuonna 2015. Lääkkeen hinta rikkoo ennätyksiä: vauvaiässä alkavan tautimuodon hoito maksaa puolesta miljoonasta eurosta jopa 1,4 miljoonaan euroon vuodessa, myöhemmin alkavan tautimuodon hoito 200 000 eurosta 900 000 euroon.
Mainos (Teksti jatkuu alla)
Mainos päättyy

Päätös on kevään kuluessa jo toinen, jossa neuvosto sallii kalliin lääkkeen, jos sen hintaa saadaan merkittävästi alemmaksi.

Palkon tehtävänä on antaa suosituksia siitä, mitkä terveydenhuollon hoito- ja tutkimusmenetelmät rahoitetaan julkisista varoista.

Joulukuussa neuvosto otti kielteisen kannan nusinerseeni-lääkkeeseen, jonka hinta oli 250 000 euroa vuodessa, ensimmäisenä vuonna puoli miljoonaa.

Nusinerseeni on ensimmäinen täsmälääke harvinaiseen, periytyvään SMA-lihassairauteen. HS on kertonut alle kouluikäisestä Lucas Räisäsestä, jolle lääke toisi mahdollisuuden parantua. Terveenä syntynyt poika istuu nyt pyörätuolissa.

Lausuntokierroksen jälkeen neuvosto pehmensi kantaansa maaliskuussa. Uuden kannan mukaan lääke voidaan ottaa käyttöön lapsena sairastuneille, jos nusinerseeni saadaan lääkeyhtiön kanssa neuvoteltua halvemmaksi. Näin tapahtui toukokuun alussa, ja hoidot alkoivat.

Samankaltainen päätös on nyt syntynyt sebelipaasi alfasta juhannuksen alla. Varhain alkanutta tautimuotoa voi siis alkaa lääkitä julkisista varoista, jos lääke halpenee olennaisesti.

Päätöksen taustalla on Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksen Fimean arvio. Fimea tulkitsee tehtyjä tutkimuksia ja miettii lääkkeen käyttöä Suomessa.

Sebelipaasi alfasta on kaksi tutkimusta, Fimea kertoo arviossaan. Vauvaiässä alkanutta tautia koskevassa tutkimuksessa oli yhdeksän lasta, joista viisi eli yli kaksivuotiaaksi. Vertailukohtana olivat aiemmin sairastuneet 26 lasta, joista 25 kuoli alle yksivuotiaana.

Lääke vaikuttaa suotuisasti myöhemminkin alkavaan tautimuotoon, mutta pitkäaikaisia vaikutuksia ei tunneta, Fimea muistuttaa. Ei esimerkiksi ole tiedossa, piteneekö elinikä.

Suomessa syntyy Fimean arvion mukaan yksi varhaisvaiheessa alkavaa tautimuotoa sairastava lapsi mahdollisesti kerran kolmessa vuodessa. Se on enemmän kuin asiantuntijan arvio.

”Varhain alkava tautimuoto eli niin sanottu Wolmanin tauti on löydetty Suomessa yhden kerran”, sanoo Helsingin seudun yliopistollisen keskussairaalan (Hyks) harvinaissairauksien yksikön osastonylilääkäri Mikko Seppänen.

Lisäksi tauti on löytynyt potilaan kuolleelta veljeltä.

”Ei ole oletettavissa, että tapauksia löytyy paljon lisää”, Seppänen arvioi.

”Saksassa on Wolmanin tautia sairastavia yhteensä seitsemän. Kaikki ovat samalta maantieteelliseltä alueelta, jossa tauti on rikastunut.”

Alue on Lähi-itää, ja tauti tuli Saksaan maahanmuuton yhteydessä. Seppänen arvioi, että tauti on Suomessakin peräisin muualta.

Lääkkeen hinnasta ei ole aloitettu neuvotteluja, kertoo Hus-apteekin toimialajohtaja Kerstin Carlsson. Neuvotteleminen voikin olla hankalaa, kun potilaita on yksi ja hänkin saa jo lääkettä sairaalan päätöksellä.

Vaikka hoito on kallista, hinta hukkuu sairaaloiden kokonaismenoihin. Erikoissairaanhoito maksoi vuonna 2016 kunnille 6,9 miljardia euroa.

Palkon päätös vaikuttaakin enemmän tulevien ennakoinnilta kuin reaktiolta tähän lääkkeeseen. Tulossa on uusia lääkkeitä, joista voidaan pyytää tähtitieteellisiä summia.

Mikä tahansa pyyntö ei mene läpi, neuvosto näyttää muistuttavan.

    Seuraa uutisia tästä aiheesta

  • Lääke
  • sairaala

Kommentit

    Ei vielä kommentteja. Kirjoita ensimmäinen.

    Näytä lisää
    Luetuimmat
    • Juuri nyt
    • Päivä
    • Viikko
    1. 1

      Ennennäkemätön huijaus­epäily Helsingin lääke­tieteellisen pääsy­kokeissa: Surkeasti vastanneen kokelaan papereihin ilmestyi mystisesti täydelliset vastaukset

    2. 2

      Hyvää pari­suhdetta ei ratkaise seksi, raha tai lasten­kasvatus, vaan nämä kaksi syvempää ulottuvuutta

    3. 3

      Suomalaista miesnäyttelijää syytetään raiskauksesta

    4. 4

      Vuosi sitten Aleksi Salonen oli jumiutunut kotiinsa ja sanoi kaikkeen ei – Hänen kaltaisiaan ”kadonneita nuoria” on Suomessa tuhansia

    5. 5

      Vietnamin Bachelor on yllättäen koko maailman huomion kohteena, kun kaksi naista hylkäsi ”unelmien poikamiehen” ja poistui kuvauksista parina – tämän vuoksi se on tärkeää

    6. 6

      Amerikkalais­nuoret imevät nyt myrkkyä muisti­tikusta – Sähkö­tupakka Juulista tuli trendi­pahe, jota myyjä pitää petollisena: ”Se pilaa kaiken”

      Tilaajille
    7. 7

      Kiira Korven tilitys entisistä valmentajistaan on karua luettavaa: ”Jälkeenpäin on ollut pysäyttävää tajuta, kuinka pahoin voin”

    8. 8

      ”Älä murehdi kulta, kyllä me vielä joskus ulos löydetään” – Kalasataman uuden kauppakeskuksen labyrinttimaisuus lietsoi somen vitsiniekat hurmokseen

    9. 9

      Hovioikeus piti asianajaja Heikki Lampelan erottamisen voimassa – taustalla tuomio naisystävän pahoinpitelystä

    10. 10

      Ylivelkaisen vanhemman kuolema sekoitti elämäni ja ajoi minut työttömäksi

    11. Näytä lisää
    1. 1

      Onko kuvassa näkemäsi nainen nuori vai vanha? Yksi kuuluisimmista illuusioista on elänyt vuodesta 1915 internetin keskustelupalstoille — Nyt tutkijat selvittivät sata vuotta vanhan kuvan ”jujun”

    2. 2

      Taksikuski tuijotti vaihdekeppiä, ajoi madellen ja vaati maksua käteisellä Helsingin keskustassa – Teippihuijaus paljastui, kun Inari Suomela valitti sekavasta kyydistä taksiyhtiöön

    3. 3

      Hyvää pari­suhdetta ei ratkaise seksi, raha tai lasten­kasvatus, vaan nämä kaksi syvempää ulottuvuutta

    4. 4

      Friteerattuun kanaan erikoistunut pikaruokaketju Kentucky Fried Chicken tulee Suomeen

    5. 5

      Ennennäkemätön huijaus­epäily Helsingin lääke­tieteellisen pääsy­kokeissa: Surkeasti vastanneen kokelaan papereihin ilmestyi mystisesti täydelliset vastaukset

    6. 6

      Ylivelkaisen vanhemman kuolema sekoitti elämäni ja ajoi minut työttömäksi

    7. 7

      Amerikkalais­nuoret imevät nyt myrkkyä muisti­tikusta – Sähkö­tupakka Juulista tuli trendi­pahe, jota myyjä pitää petollisena: ”Se pilaa kaiken”

      Tilaajille
    8. 8

      Kyllä, Lily Allen tilasi naisprostituoidun ja harrasti seksiä Liam Gallagherin kanssa – mutta hänen muistelmissaan on kyse paljon isommista asioista

    9. 9

      OP aloittaa kuuttatuhatta työntekijää koskevat yt-neuvottelut – Tarkoitus ei ole päästä säästöihin irtisanomisilla, vakuuttaa pääjohtaja Ritakallio

    10. 10

      Häräntappoaseen kirjoitti 17-vuotias tyttö – sellaista ei tänä päivänä nähtäisi, eikä nähdä

    11. Näytä lisää
    1. 1

      Köyhien lasten hätä alkoi näkyä, kun toimeentulotuki siirtyi Kelan hoitoon – ”Tapaan lapsia, jotka ovat silmät pyöreinä, kun vien heille juustoa tai jogurttia”

    2. 2

      Puolella miljoonalla suomalaisella on riittämätön lukutaito – Testaa, kuinka hyvin itse ymmärrät lukemaasi

    3. 3

      Äiti riehui, ryyppäsi ja teki lopulta itsemurhan – Kun Sari Järn halusi ymmärtää miksi, hän löysi suvun synkän historian

      Tilaajille
    4. 4

      Krp ottanut kiinni kolmannen henkilön Turun seudun laajoissa kotietsinnöissä – ”Etsinnät sujuneet suunnitelmien mukaan”

    5. 5

      Sotilaslähde HS:lle: Airiston Helmi ollut vuosia Puolustus­voimien ja Supon tarkkailussa – ”Ne hankkivat strategisia kohteita ja me olemme hölmöjä, kun olemme myyneet”

    6. 6

      Työelämä on ajautunut aivot turruttavaksi silpuksi, mikä ajaa kolmekymppiset työkyvyttömyyteen – Aivotutkijoiden ratkaisu on uusi työaika, ja näin se toimii

      Tilaajille
    7. 7

      Markku hakee Viipurista bensaa, seksiä ja puolisolle kukkia – Yhä useampi itärajan mies tuo myös hiv:n, mutta testeihin Markku ei mene

      Tilaajille
    8. 8

      Onko kuvassa näkemäsi nainen nuori vai vanha? Yksi kuuluisimmista illuusioista on elänyt vuodesta 1915 internetin keskustelupalstoille — Nyt tutkijat selvittivät sata vuotta vanhan kuvan ”jujun”

    9. 9

      Miehet ovat usein tajuamattaan henkisen väkivallan uhreja – ”Miehillä voi olla parinkymmenen vuoden kokemus alistamisesta”

    10. 10

      ”Hän ei lopeta koskaan” – Tällainen mies on rahalla, viinalla ja nuuskalla lapsia Helsingin keskustassa houkutellut sarjahyväksikäyttäjä

      Tilaajille
    11. Näytä lisää
    Uusimmat
    1. Juuri nyt
    2. HBO:n uudessa sarjassa kuvataan Suomea ja yksi keskeisistä hahmoista on Satu – suomalainen noita, joka loitsii etäisesti suomea muistuttavalla sekasotkulla
    3. Raaseporin tasoristeys­turmasta ei nosteta syytettä – Kuorma-autoa kuljettanut varus­mies ei voinut nähdä lähestyvää junaa
    4. Hovioikeus piti asianajaja Heikki Lampelan erottamisen voimassa – taustalla tuomio naisystävän pahoinpitelystä
    5. Selittämätöntä vandalismia Espoossa: Joku murtautuu valokeskuksiin ja sammuttelee katuvaloja laajoilta alueilta – ”Tältä näyttää typeryys, itsekkyys ja piittaamattomuus”
    6. Ennennäkemätön huijaus­epäily Helsingin lääke­tieteellisen pääsy­kokeissa: Surkeasti vastanneen kokelaan papereihin ilmestyi mystisesti täydelliset vastaukset
    7. Vietnamin Bachelor on yllättäen koko maailman huomion kohteena, kun kaksi naista hylkäsi ”unelmien poikamiehen” ja poistui kuvauksista parina – tämän vuoksi se on tärkeää
    8. Naisen epäillään valmistelleen perheensä surmaamista Pohjois-Karjalassa – suunnitteli tuli­palon sytyttämistä perheen yhteisessä kodissa
    9. Hyvää pari­suhdetta ei ratkaise seksi, raha tai lasten­kasvatus, vaan nämä kaksi syvempää ulottuvuutta
    10. Yksi, kaksi, neljä, kuusi – Kun neli­lapsisen perheen toiset kaksoset syntyivät, Elina Ukkonen vietti seuraavat puoli vuotta lattialla Tilaajille
    11. Kiira Korven tilitys entisistä valmentajistaan on karua luettavaa: ”Jälkeenpäin on ollut pysäyttävää tajuta, kuinka pahoin voin”
    12. Näytä lisää